EMA odporučila schválenie nového lieku Rasonque na metastatickú rakovinu pankreasu
Liek má potenciál zaradiť sa medzi prelomové terapie.
Obsah
Európska lieková agentúra (EMA) prostredníctvom svojho Výboru pre lieky na humánne použitie (CHMP) odporučila udeliť registráciu novému inovatívnemu lieku Rasonque (daraxonrasib). Ide o cielenú perorálnu liečbu určenú pre dospelých pacientov s metastatickým adenokarcinómom pankreasu, u ktorých nezabrala predchádzajúca liečba.
Pacienti v tomto štádiu ochorenia doteraz čelili veľmi nepriaznivej prognóze a obmedzeným možnostiam liečby, často sprevádzanými ťažkými vedľajšími účinkami štandardnej chemoterapie. Rasonque pôsobí ako inhibítor onkogénnych proteínov RAS, ktorých mutácie vedú k nekontrolovanému množeniu nádorových buniek.
Výrazné predĺženie života v klinickej štúdii
Registračné odporúčanie sa opiera o výsledky fázy III medzinárodnej klinickej štúdie na vzorke 500 pacientov. Liečba preukázala zásadný klinický prínos:
- Celkové prežívanie (OS): medián prežívania dosiahol 12,4 mesiaca v porovnaní so 6,7 mesiaca pri štandardnej chemoterapii (takmer dvojnásobné predĺženie).
- Prežívanie bez progresie ochorenia (PFS): medián predstavoval 7,2 mesiaca oproti 3,6 mesiaca pri chemoterapii.
Medzi najčastejšie hlásené vedľajšie účinky lieku patrili hnačka, kožné vyrážky, stomatitída, nevoľnosť a vracanie.
„Ide o naozaj významný pokrok v liečbe metastatického adenokarcinómu pankreasu. Klinické štúdie preukázali výrazné predĺženie mediánu celkového prežívania oproti chemoterapii, čo je pri tomto ochorení mimoriadne významný výsledok,“ hodnotí odborný posudzovateľ liekov Štátneho ústavu pre kontrolu liečiv a zároveň slovenský člen CHMP František Dráfi. „Myslím si, že ide o jeden z najväčších medicínskych úspechov tohto roka. Tento liek má potenciál zaradiť sa medzi takzvané prelomové terapie s celosvetovým významom.“
Zrýchlené hodnotenie vďaka fázovému posudzovaniu
Hodnotenie lieku prebehlo v rekordnom čase do 150 dní vďaka pilotnému mechanizmu fázového posudzovania (phased review) v rámci projektu EMA Cancer Medicines Pathfinder. Tento flexibilný prístup umožnil expertom hodnotiť údaje priebežne a výrazne tak skrátil cestu lieku k pacientom bez zníženia prísnych nárokov na bezpečnosť a účinnosť.
Kladné stanovisko CHMP teraz postupuje Európskej komisii, ktorá v zrýchlenom konaní rozhodne o udelení registrácie platnej v celej EÚ. Následne sa rozhodovanie o úhradách a cenotvorbe presunie na národnú úroveň jednotlivých členských štátov.