Orphan medicines

lieky na zriedkavé ochorenia, nazývanie aj lieky siroty. Sú určené na liečbu zriedkavých ochorení, ktoré sa vyskytujú u menej ako 1 z 10000 ľudí. Pri takýchto liekoch je nepravdepodobné, že vygenerujú dostatočný zisk, ktorý by pokryl náklady na ich výskum, vývoj a uvedenie na trh. Európska únia preto zaviedla viacero stimulov - bezplatnú pomoc pri vývoji lieku, finančnú podporu výskumu, nižšie registračné poplatky a tiež 10-ročnú trhovú exkluzivitu. V Európskej liekovej agentúre sa orphan liekmi zaoberá vedecký výbor COMP (Výbor pre lieky na zriedkavé ochorenia). Vo výbore má aktívne zastúpenie aj ŠÚKL. Slovensko sa v rámci práce v COMP špecializuje na pľúcne ochorenia ako je pľúcna artériová hypertenzia alebo cystická fibróza. V súčasnosti je v EÚ registrovaných 126 liekov na zriedkavé ochorenia. To, či bude liek uvedený na trh v danom štáte, závisí od vnútroštátnych kritérií.